Η πλούσια χρηματοδοτούμενη Moderna αντιμετωπίζει προβλήματα ασφάλειας σε μια τολμηρή προσπάθεια να φέρει επανάσταση στην ιατρική.
Jan. 10, 2017
Η Moderna Therapeutics, η ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας με την υψηλότερη αποτίμηση, έχει αντιμετωπίσει ανησυχητικά προβλήματα ασφάλειας με την πιο φιλόδοξη θεραπεία της, όπως έμαθε η STAT - και τώρα βασίζεται σε μια μυστηριώδη νέα τεχνολογία για να κρατήσει ζωντανή τη θρασύτατη υπόσχεσή της να επανεφεύρει τη σύγχρονη ιατρική.
Ακριβώς πριν από ένα χρόνο, ο διευθύνων σύμβουλος της Moderna, Stéphane Bancel, μίλησε για το "απίστευτο" μέλλον της εταιρείας του ενώπιον ενός πλήθους που ήταν μόνο όρθιοι στο ετήσιο συνέδριο J.P. Morgan Healthcare Conference εδώ.
Θα ήταν η πρώτη θεραπεία που θα χρησιμοποιούσε την τολμηρή νέα τεχνολογία, η οποία, όπως υποσχέθηκε ο Bancel, θα απέδιδε δεκάδες φάρμακα την επόμενη δεκαετία.
Αλλά η θεραπεία Crigler-Najjar έχει καθυστερήσει επ' αόριστον, δήλωσε εκπρόσωπος της Alexion στο STAT.
Ποτέ δεν αποδείχθηκε αρκετά ασφαλής για να δοκιμαστεί σε ανθρώπους, σύμφωνα με αρκετούς πρώην υπαλλήλους της Moderna και συνεργάτες που εργάστηκαν στενά στο έργο.
Μη μπορώντας να προωθήσει την εν λόγω τεχνολογία, η Moderna αναγκάστηκε να επικεντρωθεί στην ανάπτυξη μιας χούφτας εμβολίων, στρεφόμενη σε έναν λιγότερο επικερδή τομέα που μπορεί να μην δικαιολογεί την αποτίμηση της εταιρείας ύψους σχεδόν 5 δισεκατομμυρίων δολαρίων.
Η παρουσίασή του CEO της Μοντέρνα Bancel επικεντρώθηκε σε τέσσερα εμβόλια που η εταιρεία περνάει στην πρώτη φάση κλινικών δοκιμών: δύο στοχεύουν σε στελέχη γρίπης, ένα τρίτο αφορά τον ιό Ζίκα και το τέταρτο παραμένει μυστικό.
Το σκεπτικό της εταιρείας:
Χρησιμοποιώντας ειδικά κατασκευασμένες αλυσίδες αγγελιοφόρου RNA, γνωστού ως mRNA, στοχεύει να μετατρέψει τα κύτταρα του σώματος σε ad hoc εργοστάσια φαρμάκων, αναγκάζοντάς τα να παράγουν τις πρωτεΐνες που απαιτούνται για τη θεραπεία μιας ευρείας ποικιλίας ασθενειών.
Αλλά το mRNA είναι μια δύσκολη τεχνολογία.
Αρκετές μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες έχουν δοκιμάσει και εγκαταλείψει την ιδέα, πασχίζοντας να εισάγουν mRNA στα κύτταρα χωρίς να προκαλέσουν δυσάρεστες παρενέργειες.
Ο Bancel έχει επανειλημμένα υποσχεθεί ότι οι νέες θεραπείες της Moderna θα αλλάξουν τον κόσμο, αλλά η εταιρεία έχει αρνηθεί να δημοσιεύσει οποιαδήποτε δεδομένα σχετικά με τα οχήματα mRNA της, προκαλώντας τον σκεπτικισμό ορισμένων επιστημόνων και την επίπληξη των συντακτών του Nature.
Η επ' αόριστον καθυστέρηση του έργου Crigler-Najjar σηματοδοτεί επίμονες και ανησυχητικές ανησυχίες για την ασφάλεια κάθε θεραπείας mRNA που πρέπει να χορηγείται σε ΠΟΛΛΑΠΛΕΣ ΔΟΣΕΙΣ, (ΑΠΟ ΤΟ 2017 ΓΝΩΡΙΖΑΝ ΓΙΑ ΤΙΣ ΠΟΛΛΑΠΛΕΣ ΔΟΣΕΙΣ, ΓΙΑ ΤΑ MRNA ''ΕΜΒΟΛΙΑ'') καλύπτοντας σχεδόν όλα όσα δεν είναι εμβόλια, δήλωσαν πρώην εργαζόμενοι και συνεργάτες.
Ακόμη και ο βιοτεχνολογικός τύπος ανέφερε το 2017 και το 2018 ότι οι τεχνολογίες Moderna και mRNA είχαν μεγάλα προβλήματα και πιθανώς δεν θα έβγαζαν ποτέ ένα προϊόν επειδή χρειαζόταν μια θεραπεία που να απαιτούσε μη επαναλαμβανόμενες δόσεις, λόγω των προβλημάτων που θα είχαν με τις επαναλαμβανόμενες δόσεις απο την τοξικότητα των νανολιπιδίων LNP.
Η εταιρεία αποκάλυψε τη Δευτέρα μια νέα τεχνολογία που, όπως λέει, θα παρέχει με μεγαλύτερη ασφάλεια mRNA.
Ονομάζεται V1GL. Τον περασμένο μήνα, ο Bancel δήλωσε στο Forbes για μια άλλη νέα τεχνολογία, την N1GL.
Αλλά σε καμία από τις δύο περιπτώσεις η εταιρεία δεν έδωσε λεπτομέρειες. Και αυτή η έλλειψη εξειδίκευσης έχει αναπόφευκτα εγείρει ερωτήματα.
Τρεις πρώην εργαζόμενοι και συνεργάτες κοντά στη διαδικασία δήλωσαν ότι η Moderna εργαζόταν πάντα πάνω σε νέες τεχνολογίες χορήγησης με την ελπίδα να βρει κάτι ασφαλέστερο από αυτό που είχε.
(Ακόμη και ο Bancel παραδέχθηκε, σε συνέντευξή του στο Forbes, ότι η μέθοδος χορήγησης που χρησιμοποιήθηκε στα πρώτα εμβόλια της Moderna "δεν ήταν πολύ καλή").
Είναι καλύτερα τα N1GL και V1GL; Η εταιρεία δεν έχει παρουσιάσει στοιχεία για να απαντήσει σε αυτό το ερώτημα. Όταν η STAT ρωτήθηκε σχετικά με τις νέες τεχνολογίες, η Bancel παρέπεμψε τις ερωτήσεις στις καταθέσεις διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας της εταιρείας.
Οι τρεις πρώην εργαζόμενοι και συνεργάτες δήλωσαν ότι πιστεύουν ότι οι N1GL και V1GL είναι είτε πολύ πρόσφατες ανακαλύψεις, που βρίσκονται μόλις στα πρώτα στάδια δοκιμών - είτε νέα ονόματα που έχουν δοθεί σε τεχνολογίες που η Moderna κατέχει εδώ και χρόνια.
Οι πρώην εργαζόμενοι και οι συνεργάτες που μίλησαν με τον STAT ζήτησαν ανωνυμία επειδή είχαν υπογράψει συμφωνίες εμπιστευτικότητας - τις οποίες η άκρως μυστικοπαθής Moderna απαιτεί να υπογράψουν ακόμη και οι υπο πρόσληψη υποψήφιοι για εργασία.
Η Moderna έχει χάσει περισσότερους από δώδεκα κορυφαίους επιστήμονες και διευθυντές τα τελευταία τέσσερα χρόνια, παρά τους τεράστιους οικονομικούς πόρους της.
Ένα σφάλμα στο λογισμικό
Ο Bancel, που είναι για πρώτη φορά διευθύνων σύμβουλος βιοτεχνολογίας, απέρριψε τις ερωτήσεις σχετικά με τις δυνατότητες της Moderna.
Περιγράφει το mRNA ως έναν απλό τρόπο ανάπτυξης θεραπειών για πλήθος ασθενειών. Όπως δήλωσε στην STAT το καλοκαίρι, "το mRNA είναι σαν το λογισμικό: μπορείς απλά να γυρίσεις τη μανιβέλα και να έχεις πολλά προϊόντα που θα ξεκινήσουν την ανάπτυξη".
Φαίνεται ωστόσο σαφές ότι το λογισμικό έχει συναντήσει σφάλματα.
Στους ασθενείς με Crigler-Najjar λείπει ένα βασικό ένζυμο του ήπατος που απαιτείται για τη διάσπαση της χολερυθρίνης, μιας κιτρινωπής ουσίας που εμφανίζεται στο σώμα καθώς διασπώνται τα παλιά ερυθρά αιμοσφαίρια.
Χωρίς αυτό το ένζυμο, η χολερυθρίνη πολλαπλασιάζεται στο αίμα, οδηγώντας σε ίκτερο, εκφυλισμό των μυών, ακόμη και εγκεφαλική βλάβη.
Στα μάτια της Moderna, η ασθένεια που αντιστοιχεί σε ένα στο εκατομμύριο φαινόταν ιδανική για θεραπεία με mRNA.
Η εταιρεία δημιούργησε μια σειρά mRNA που θα κωδικοποιούσε το ένζυμο που έλειπε, πιστεύοντας ότι είχε βρει ένα εξαιρετικό σημείο εκκίνησης για να αποδείξει ότι η τεχνολογία μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών.
Αλλά τα πράγματα σταδιακά διαλύθηκαν πέρυσι.
Κάθε φάρμακο έχει αυτό που ονομάζεται θεραπευτικό παράθυρο, το επιστημονικό γλυκό σημείο όπου μια θεραπεία είναι αρκετά ισχυρή ώστε να έχει αποτέλεσμα σε μια ασθένεια, αλλά όχι τόσο ισχυρή ώστε να θέτει τους ασθενείς σε υπερβολικό κίνδυνο.
Για το mRNA, αυτό αποδείχθηκε αδύνατο, λόγω των κινδύνων.
Επίσης και η BioNTech εργαζόταν σε μια θεραπεία mRNA για τον καρκίνο, την Pre-C-19.
Ο κίνδυνος/όφελος του προϊόντος τους δεν ήταν ποτέ επαρκής για να εγκριθεί για *καρκινοπαθείς *.
ΑΡΑ ΜΟΝΟ ΜΕ ΜΙΑ ΚΑΤΑΣΤΑΣΗ ΕΚΤΑΚΤΗΣ ΑΝΑΓΚΗΣ ΘΑ ΠΕΡΝΟΥΣΑΝ ΑΥΤΕΣ ΟΙ ΓΕΝΕΤΙΚΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ.
πηγή
Περισσότερες πληροφορίες
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου