Η Pfizer κάνει επέλαση στην τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης με το CRISPR. Και δεν είναι μόνο η Pfizer.

 Το εγχείρημα να ξαναγράψουμε το ανθρώπινο DNA θα αγριέψει, χάρη σε αυτές τις μετοχές CRISPR.

By Allison Gatlin

For Investor

Φανταστείτε να επεξεργάζεστε το DNA και να θεραπεύετε μια ασθένεια. Μια χούφτα μετοχών CRISPR - στις οποίες περιλαμβάνονται τώρα οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες Pfizer (PFE) και Bayer (BAYRY) - πιστεύουν ότι η τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων είναι έτοιμη για την εμφάνιση της στο προσκήνιο.

Οι ειδικοί λένε ότι οι θεραπείες που βασίζονται στην τεχνολογία CRISPR θα μπορούσαν σύντομα να αποτελέσουν μια τεράστια αγορά - και οι προοπτικές αυτές τραβούν την προσοχή των μεγάλων φαρμακοβιομηχανιών.

***

«Διοτι αυτοί που κάνουν το «άλμα» για την προώθηση μιας καινοτομίας με έναν πραγματικά ουσιαστικό τρόπο και να επενδύσουν - και να αναλάβουν το ρίσκο επενδύοντας στην Έρευνα και Ανάπτυξη (Research & Development / R&D).

[..]

Επομένως, ως εταιρεία (Bayer) κάνουμε και εμείς αυτό το άλμα, στην Κυτταρική και Γονιδιακή Θεραπεία που για μένα είναι ένα από αυτά παραδείγματα όπου πραγματικά θα κάνουμε τη διαφορά.Ελπίζουμε να προχωρήσουμε μπροστά.» - Stefan Oelrich, πρόεδρος της Bayer Pharmaceuticals

***

Αυτόν τον μήνα η Bayer σύναψε συμφωνία με την ιδιωτική εταιρεία Mammoth Biosciences και η Pfizer ανακοίνωσε συνεργασία με την εταιρεία γονιδιακής επεξεργασίας Beam Therapeutics (BEAM). 

***

«Και ένας άλλος τομέας που ανακοινώσαμε σήμερα - μια συνεργασία με την Beam - είναι οι σπάνιες ασθένειες.

Αυτές είναι ασθένειες που κατα κύριο λόγο έχουν ως αιτία ένα λάθος στο DNA σας.

Είναι ένα γενετικό λάθος. Κάτι δεν πάει καλά με το DNA σας και ως αποτέλεσμα αυτού, έχετε μια ασθένεια.» - Albert Bourla

***

Αθροιστικά, οι συμφωνίες αξίζουν περίπου 2,75 δισ. δολάρια σε προκαταβολές και πληρωμές με βάση το στόχο (milestone). Επιτρέπουν στους φαρμακευτικούς κολοσσούς να αποκτήσουν πρόσβαση σε τεχνολογία αιχμής για την επεξεργασία γονιδίων.

«Βλέπω ότι ο τομέας βρίσκεται γενικά σε ένα σημείο καμπής», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Beam, ο John Evans. «Και νομίζω ότι βρισκόμαστε πραγματικά στην αρχή της διαδικασίας για να δούμε τι είναι δυνατόν να γίνει με την επεξεργασία γονιδίων καθώς βελτιώνεται η τεχνολογία - όπως η επεξεργασία βάσεων (του DNA) - αλλά και καθώς βελτιώνεται και η εφαρμογή της».

Οι συμφωνίες έρχονται με την προσδοκία ότι η Crispr Therapeutics (CRSP) θα κυκλοφορήσει το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιεί την τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR το 2023. Ο διευθύνων σύμβουλος Sam Kulkarni λέει ότι η προσέγγιση της εταιρείας θα θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική νόσο και τη β-θαλασσαιμία, δύο κληρονομικές ασθένειες του αίματος.

Πέρυσι, η Intellia Therapeutics (NTLA) προκάλεσε το ενδιαφέρον στον τομέα, με τα σχέδιά της να αντιμετωπίσει δύο ηπατικές ασθένειες. 

Ενώ το Crispr άλλαζε κύτταρα εκτός του σώματος, η Intellia άλλαζε γονίδια μέσα στον άνθρωπο - και οι μετοχές του CRISPR εκτοξεύτηκαν. Ήταν η πρώτη φορά σε αυτόν τον τομέα- άλλες εταιρείες ελπίζουν να ακολουθήσουν το παράδειγμα της Intellia. Η Editas Medicine (EDIT) έχει επίσης επεξεργαστεί γονίδια στο εσωτερικό ανθρώπων, αλλά τα αποτελέσματα αυτά εντοπίστηκαν στα μάτια σε μια διαταραχή που προκαλεί τύφλωση.

«Ο κόσμος παρομοίασε (τα αποτελέσματα των δοκιμών της Intellia) με τον Νιλ Άρμστρονγκ που πήγε για πρώτη φορά στο φεγγάρι, επειδή κανείς δεν το είχε κάνει αυτό πριν», δήλωσε ο αναλυτής της RBC Capital Markets, Luca Issi, στο Investor's Business Daily.

Οι μετοχές CRISPR προσβλέπουν σε μια μεγάλη ευκαιρία

Έχει περάσει μια δεκαετία από τότε που η Jennifer Doudna και η Emmanuelle Charpentier ανέπτυξαν την τεχνολογία που είναι γνωστή ως CRISPR. Χρησιμοποιώντας ένα ζευγάρι μοριακών «ψαλιδιών», διαπίστωσαν ότι μπορούσαν να κόψουν το ανθρώπινο γονιδίωμα και να αλλάξουν το DNA που βρίσκεται στο επίκεντρο ορισμένων ασθενειών.

Υπάρχει ένα τεράστιο φάσμα πιθανών χρήσεων για το CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), το οποίο σημαίνει «Ομαδοποιημένες και Κανονικά Διατεταγμένες, Σύντομες και Παλίνδρομες Επαναλήψεις». Η διαδικασία είναι προσαρμοσμένη από ένα φυσικό σύστημα επεξεργασίας γονιδιώματος στα βακτήρια.

***

Η Jennifer Doudna είναι αμερικανίδα βιοχημικός, γνωστή για το πρωτοποριακό της έργο στην μέθοδο γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. (περισσότερα θα βρείτε εδώ)

***

Τουλάχιστον 5.000 ασθένειες προκαλούνται από μία μόνο μετάλλαξη σε ένα γονίδιο. Εκτός από τη διόρθωση αυτών των μεταλλάξεων, οι εταιρείες CRISPR εργάζονται επίσης σε θεραπείες για πιο κοινές ασθένειες όπως ο καρκίνος, ο διαβήτης και οι καρδιακές παθήσεις.

Το CRISPR μπορεί να χρησιμοποιηθεί με δύο τρόπους - μέχρι στιγμής. Η εταιρεία Crispr και η Editas έχουν δοκιμάσει σε ανθρώπους φάρμακα που χρησιμοποιούν κύτταρα που επεξεργάζονται εκτός του σώματος. Αυτό ονομάζεται ex vivo επεξεργασία. Η Intellia, από την άλλη πλευρά, είναι η πρώτη που χρησιμοποιεί την in vivo επεξεργασία, ή την αλλαγή γονιδίων μέσα στον άνθρωπο.

Ο Brad Loncar, διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments, λέει ότι αυτές οι προσπάθειες είναι απλώς «η έκδοση 1.0 του CRISPR». Η Loncar παρέχει τους δείκτες για δύο διαπραγματεύσιμα αμοιβαία κεφάλαια που επικεντρώνονται στη βιοτεχνολογία.

Το ενδιαφέρον των μεγάλων φαρμακοβιομηχανιών (Big Pharma) για την τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης CRISPR.

Ποιος θα είναι ο ρόλος των μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών στον τομέα αυτό; 

Στο πλαίσιο της συμφωνίας της Pfizer με τη Beam για τις μετοχές της τεχνολογίας CRISPR, οι εταιρείες θα δοκιμάσουν την προσέγγιση της Beam για την επεξεργασία της βάσης (του DNA [adenine (A), cytosine (C), guanine (G), and thymine (T)] . 

Σχεδιάζουν να χρησιμοποιήσουν το CRISPR για τη θεραπεία τριών ασθενειών του ήπατος, των μυών και του κεντρικού νευρικού συστήματος. Η επεξεργασία βάσης χρησιμοποιεί το ίδιο μοριακό ψαλίδι, αλλά σε αντίθεση με την παραδοσιακή γονιδιακή επεξεργασία, κόβει μόνο ένα σκέλος της διπλής έλικας του DNA.

Ο διευθύνων σύμβουλος της Beam, o Evans, λέει ότι αυτή η προσέγγιση οδηγεί σε πιο ακριβείς επεξεργασίες και μειώνει τον κίνδυνο ανεπιθύμητων παρενεργειών, γνωστές στη βιομηχανία ως «επιπτώσεις εκτός στόχου». 

Ο διευθύνων σύμβουλος της Crispr, ο Kulkarni, σημειώνει ότι ο πρώτος ασθενής με δρεπανοκυττάρωση  που έλαβε τη θεραπεία γονιδιακής τροποποίησης της εταιρείας, είναι καλά δύο χρόνια μετά τη θεραπεία.

Ο αναλυτής της RBC, o Issi είναι επιφυλακτικός σχετικά με την κίνηση της Big Pharma.

«Τι μας κρατάει ξύπνιους τη νύχτα σχετικά με την τροποποίηση γονιδίων;» είπε ο  Issi. «Νούμερο 1: η ασφάλεια. Νο 2: Ασφάλεια. Νο 3: Ασφάλεια. Πρόκειται για μια φανταστική τεχνολογία. Θα μπορούσε να είναι πραγματικά ανατρεπτική και θα μπορούσε ενδεχομένως να αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε πολλές ασθένειες, από τις χρόνιες ασθένειες να απαιτούν μία και μοναδική θεραπεία» .

Εν τω μεταξύ, ο άλλος μεγάλος φαρμακευτικός παίκτης, η Bayer, θα χρησιμοποιήσει την εργαλειοθήκη της Mammoth, η οποία περιλαμβάνει «υπερμικρά» ένζυμα. Αυτό επιτρέπει την παράδοση του φαρμάκου γονιδιακής επεξεργασίας μέσα σε έναν ιό που είναι απαλλαγμένος από τις επιβλαβείς ιδιότητές του. Άλλα φάρμακα γονιδιακής επεξεργασίας παραδίδονται συνήθως μέσα σε σταγονίδια λίπους που ονομάζονται λιπιδικά νανοσωματίδια.

***

Η Mammoth Biosciences θα εφαρμόσει την πλατφόρμα DETECTR ™ και η IDbyDNA την ιδιόκτητη βάση δεδομένων παθογόνων και αλγορίθμων, για την ανάπτυξη τεχνολογιών διάγνωσης και βιοεπιτήρησης βασισμένων σε CRISPR, ενάντια σε απειλές μολυσματικών ασθενειών για λογαριασμό του Υπουργείου Άμυνας των ΗΠΑ.

***

Τα μικρά ένζυμα θα μπορούσαν να επιτρέψουν την επεξεργασία δύο γενετικών μεταλλάξεων ταυτόχρονα, δήλωσε στο IBD η Marianne de Backer, εκτελεστική αντιπρόεδρος στρατηγικής, επιχειρηματικής ανάπτυξης και αδειοδότησης της Bayer.

«Επικεντρωνόμαστε πολύ φυσικά στην ασφάλεια και θέλουμε να είμαστε απολύτως βέβαιοι ότι η τροποποίηση θα είναι ακριβής - οτι δεν θα υπάρξουν επιπτώσεις εκτός στόχου, ότι το ενδεχόμενο ακούσιας ενεργοποίησης του ανοσοποιητικού συστήματος είναι χαμηλό», είπε.

Είναι η γονιδιακή τροποποίηση μια εφάπαξ θεραπεία;

Επιπλέον, όλοι συμφωνούν ότι οι δυνατότητες του CRISPR για εφάπαξ χορήγηση είναι μια ελκυστική προοπτική.

Πάρτε τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Οι μετοχές CRISPR της εταιρείας Crispr, της Editas και της Beam έχουν ως στόχο αυτή την ασθένεια. Στην ασθένεια αυτή, η πρωτεΐνη που μεταφέρει οξυγόνο σε όλο το σώμα παραμορφώνεται. Αυτό προκαλεί μια σειρά προβλημάτων, συμπεριλαμβανομένων επεισοδίων πόνου που ονομάζονται αγγειοαποφρακτικές κρίσεις.

Οι υπάρχουσες θεραπείες είναι δαπανηρές. Το 2020, ένα φάρμακο από την Global Blood Therapeutics (GBT) που ονομάζεται Oxbryta κόστιζε 127.000 δολάρια ετησίως, σύμφωνα με το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επισκόπησης. Σε διάστημα 10 ετών, αυτό θα κόστιζε σε έναν ασθενή 1,27 εκατομμύρια δολάρια. Και ένας ασθενής θα μπορούσε να βρίσκεται σε θεραπεία για πολύ περισσότερο από μια δεκαετία.

Οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες και οι μετοχές CRISPR ελπίζουν να το αλλάξουν αυτό. Μια θεραπεία γονιδιακής τροποποίησης θα μπορούσε εύκολα να κερδίσει 1 εκατομμύριο δολάρια σε έσοδα ανά ασθενή - ανάλογα με το κόστος θεραπείας μιας χρόνιας νόσου, σε βάθος χρόνου.

«Η έννοια της ιατρικής πρόκειται να αλλάξει», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Crispr, ο Kulkarni. «Από ένα χάπι την εβδομάδα ή ένα χάπι την ημέρα θα πάμε σε διαδικασίες μιας χρήσης που είναι θεραπείες».

Ο Evans της εταιρείας Beam συμφωνεί.

«Ποιο ποσοστό των θεραπειών σε 10-15 χρόνια θα είναι μονοδοσικές, εφάπαξ θεραπείες;» ρώτησε. «Νομίζω οτι η απάντηση είναι πως θα είναι πολύ περισσότερες από ό,τι σήμερα. Πρόκειται για μια τεράστια τάση στην Ιατρική και είμαι βέβαιος ότι οι τεχνολογίες μας θα αποτελέσουν μεγάλο μέρος αυτής της εξέλιξης».

***

«Θα ήθελα να επεκταθώ σε αυτό - να δώσω λίγα στοιχεία απο την επιστήμη της Βιολογίας μήπως και το κοινό που μας βλέπει δεν έχει μελετήσει ποτέ Μοριακή Βιολογία . (O Dr Andrew Kaufman διαθέτει και πτυχίο Μοριακής Βιολογίας από το ΜΙΤ.)

[..]

Ίσως υπάρχει μια οφθαλμική γενετική ανωμαλία - ασθένεια για την οποία οι ερευνητές έψαχναν να βρουν τη γονιδιακή θεραπεία της και είναι παρόμοια τεχνολογία - γιατί θέλεις να τροποποιήσεις το γονιδίωμα των κυττάρων  ωστε να ανταπεξέλθουν σε αυτό που προκαλεί την ασθένεια.

[..]

Έχουν όμως την τεχνολογία - θα μοιραστώ την οθόνη μου μαζί σας για να δείτε - και ονoμάζεται τεχνολογία Crispr. Συγκεκριμένα ονομάζονται "γονιδιακή καθοδήγηση". Βασίζεται σε τεχνολογία Crispr και μερικοί μπορεί να έχετε ακούσει τι είναι αυτό..» - 

Dr Andrew Kaufman

***

Μια μετασχηματιστική χρονιά για τις μετοχές γονιδιακής τροποποίησης.

Ο Evans λέει ότι το 2022 θα είναι μετασχηματιστικό για την Beam. Πριν από το τέλος του έτους, η εταιρεία αναμένει να χορηγήσει τη θεραπεία, στον πρώτο ασθενή στη μελέτη της για τη δρεπανοκυτταρική νόσο. Όπως και η Crispr, η Beam δοκιμάζει μια ex vivo (σε κύτταρο, έξω απο το σώμα) προσέγγιση για την ασθένεια του αίματος.

Εργάζεται επίσης σε άλλες πέντε υποψήφιες θεραπείες που αναμένεται να βρίσκονται σε δοκιμές σε ανθρώπους ή σε εργαστήρια μέχρι το τέλος του έτους. 

Από αυτές τις πέντε, οι τρείς θα είναι φάρμακα τροποποίησης ex vivo (σε κύτταρο, έξω απο το σώμα). Δύο όμως θα αφορούν τη θεραπεία ηπατικών παθήσεων με in vivo (σε κύτταρο, μες στο σώμα) προσεγγίσεις.

Σε αυτό το σημείο ο Loncar βλέπει τεράστιες προοπτικές για τις μετοχές γονιδιακής τροποποίησης. Τον Ιούνιο, η Intellia και ο εταίρος της, η Regeneron Pharmaceuticals (REGN) παρείχαν την πρώτη εικόνα των δεδομένων δοκιμών σε ανθρώπους για μια θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας in vivo. Στόχευαν την αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης, μια ασθένεια στην οποία η ανώμαλη πρωτεΐνη συσσωρεύεται στα νεύρα και την καρδιά.

Κατά μέσο όρο, το φάρμακο οδήγησε σε μείωση κατά 87% της συσσώρευσης αυτής της πρωτεΐνης στα νεύρα των ασθενών.

Ο Loncar, σε συνέντευξή του, έκανε λόγο για «τα πιο συναρπαστικά δεδομένα οποιασδήποτε εταιρείας βιοτεχνολογίας». Σε απάντηση, οι μετοχές της CRISPR Intellia εκτινάχθηκαν πάνω από 50% μέσα σε μια μέρα.

Φέτος, η Intellia αναμένει να έχει περισσότερα αποτελέσματα από τις δοκιμές στην πλευρά που σχετίζεται με τα νεύρα σε αυτή τη νόσο. Αυτό θα βοηθήσει επίσης την εταιρεία να κατανοήσει πώς αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να αποδώσει στην καρδιακή συνιστώσα της ίδιας νόσου - μια πολύ μεγαλύτερη αγορά. Εργάζεται επίσης σε μια άλλη ηπατική νόσο που ονομάζεται κληρονομικό αγγειοοίδημα.

«Δεν έχω κανένα λόγο να πιστεύω ότι τα δεδομένα δεν θα είναι πειστικά», δήλωσε ο Issi της RBC.

Πρώτη δοκιμή In Vivo από το CRISPR Stock

Η Intellia ήταν η πρώτη εταιρεία γονιδιακής τροποποίησης που διέθετε δεδομένα απο άνθρωπο, για μια in vivo (σε κύτταρο, μες στο σώμα) γονιδιακή τροποποίηση.

«Παίρνουμε αυτή την ηγετική θέση πολύ σοβαρά», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος John Leonard σε συνέντευξή του. Και πρόσθεσε: «Γνωρίζουμε ότι τα λάθη μπορούν να επηρεάσουν τον ρυθμό ανάπτυξης της τεχνολογίας. Πιστεύουμε ότι αν γίνει σωστά, η τεχνολογία θα πάει πολύ μακριά».

Εάν επιτύχει, η θεραπεία της Intellia για την τρανσθυρετίνη αμυλοείδωσης, θα ανταγωνίζεται φάρμακα από δύο σημαντικά μεγαλύτερα ονόματα: τις Pfizer και Alnylam Pharmaceuticals (ALNY). Η Pfizer παρασκευάζει τα Vyndaqel και Vyndamax, ένα ζεύγος φαρμάκων για τη θεραπεία της καρδιακής πάθησης. Η Alnylam διακινεί το Onpattro, μια θεραπεία για την πάθηση των νεύρων.

Μέχρι στιγμής, η Intellia έχει δοκιμάσει την τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης που απενεργοποιεί τα γονίδια που είναι υπεύθυνα για τις προβληματικές πρωτεΐνες. Τώρα, αντιμετωπίζει ένα νέο ερώτημα: Μπορείτε να προσθέσετε ένα διορθωμένο γονίδιο στο γονιδίωμα; Θα εξετάσει αυτό το ερώτημα στην αιμορροφιλία Β με τη Regeneron. Αυτή η ασθένεια του αίματος οφείλεται σε ανεπαρκή πρωτεΐνη πήξης που προκαλείται από μεταλλαγμένο γονίδιο. Η Intellia εργάζεται επίσης μόνη της σε μια ασθένεια των πνευμόνων που προκαλείται από μια άλλη ανεπαρκή πρωτεΐνη, την ασθένεια της άλφα-1 αντιθρυψίνης.

«Άλλο πράγμα είναι να την αδρανοποιείτε, αλλά μπορείτε να αποκαταστήσετε τη λειτουργία της πρωτεΐνης;» δήλωσε ο Leonard.

Χρήση του CRISPR σε κοινές ασθένειες

Αυτά αφορούν την πλευρά των σπάνιων ασθενειών. Υπάρχει επίσης η ευκαιρία να χρησιμοποιηθεί η τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης CRISPR για να γίνουν δραματικές αλλαγές και σε πιο κοινές ασθένειες όπως ο καρκίνος, ο διαβήτης και οι καρδιακές παθήσεις, δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Crispr, ο Kulkarni. Σε αυτές τις ασθένειες, οι εταιρείες θα χρησιμοποιήσουν ex vivo προσεγγίσεις για την τροποποίηση των κυττάρων εκτός του σώματος.

Για παράδειγμα, όλες οι εταιρείες εκπαιδεύουν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος να αναζητούν και να καταστρέφουν τον καρκίνο.

Υπάρχουν επίσης μοναδικά προγράμματα. 

Η Crispr Therapeutics συνεργάζεται με την ιδιωτική ViaCyte για τη δοκιμή ενός τεχνητού παγκρέατος. Ελπίζουν να εκπαιδεύσουν κύτταρα να αναλάβουν τη λειτουργία του παγκρέατος σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1.Αυτή η δια βίου πάθηση απαιτεί συχνές ενέσεις ινσουλίνης ή αντλίες ινσουλίνης που φοριούνται στο σώμα.

Ωστόσο, η ex vivo επεξεργασία αντιμετωπίζει μια βασική πρόκληση. Τα κύτταρα πρέπει να επεξεργαστούν με τρόπο που να εμποδίζει το ανοσοποιητικό σύστημα να τα αναγνωρίσει ως ξένα και στη συνέχεια να τους επιτεθεί.

«Χρησιμοποιούμε το CRISPR για να κάνουμε επεμβάσεις σε αυτά τα κύτταρα ώστε να τα καταστήσουμε αόρατα», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος Kulkarni για το πρόγραμμα για τον διαβήτη.

Οι αρχικές μετοχές CRISPR της εταιρίας Crispr, της Intellia και της Editas - και άλλες μετοχές γονιδιακής τροποποίησης που ακολουθούν, συμπεριλαμβανομένης της Big Pharma - αντιμετωπίζουν ένα μεγάλο εμπόδιο. Η επιστημονική κοινότητα δεν γνωρίζει πόσο ανθεκτικές θα είναι οι θεραπείες γονιδιακής τροποποίησης. Άλλο πράγμα είναι να υπόσχεστε μια εφάπαξ θεραπεία. Όμως η τεχνολογία δεν υπάρχει αρκετό καιρό για να επιβεβαιωθεί αυτό σε κλινικές δοκιμές.

Ο Yaniv Sneor, ιδρυτής της επενδυτικής ομάδας Mid Atlantic Bio Angels, αναμένει ότι οι εταιρείες γονιδιακής τροποποίησης θα παρακάμψουν αυτά τα εμπόδια. Ο όμιλος επενδύει σε νέες και αναδυόμενες εταιρείες βιοεπιστημών. Ο τομέας της γονιδιακής τροποποίησης με CRISPR «βρίσκεται ακόμη στα σπάργανα, αλλά πιστεύω ότι πρόκειται να λύσει πολλά προβλήματα και να αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο κάνουμε πράγματα στο μέλλον», δήλωσε στην Investor's Business Daily.

Η στασιμότητα υποχωρεί για τις μετοχές CRISPR

Και οι τρεις μεγάλες μετοχές γονιδιακής τροποποίησηςς εκτοξεύθηκαν στα ύψη κατά τη διάρκεια του 2020. Αλλά μόνο η Intellia διατήρησε αυτά τα κέρδη το 2021. Ο Loncar λέει ότι υπήρξε μια φούσκα «και έσκασε για τα καλά».

Η φούσκα ήρθε ταυτόχρονα με μια μεγάλη επένδυση από την Ark Investment Management, την εταιρεία της οποίας ηγείται η Cathie Wood. Η Wood αγόρασε μετοχές της εταιρείας CRISPR. Επιπλέον, οι εφευρέτες της τεχνολογίας CRISPR, η Doudna και η Charpentier κέρδισαν το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020, τραβώντας την προσοχή στην τεχνολογία γονιδιακής τροποποίησης.

Και τα δολάρια εισέρρευσαν - μέχρι το 2021. Ενώ η μετοχή της Intellia κέρδισε 117% πέρυσι, η Crispr και η Editas κατέρρευσαν κατά 50% και 62% αντίστοιχα. Εν τω μεταξύ, οι μετοχές της Beam υποχώρησαν μόνο ένα κλάσμα.

Φέτος, ο Loncar ελπίζει να έχει νέα από τις νεότερες εταιρείες τεχνολογίας CRISPR, πολλές από τις οποίες είναι ιδιωτικές. Σε αυτό το μέτωπο, η συμφωνία μεταξύ της Bayer και της Mammoth θα μπορούσε να είναι ιδιαίτερα αποκαλυπτική. Ο de Backer της Bayer λέει ότι η Mammoth εντάσσεται στις προσπάθειες της εταιρείας να μετασχηματιστεί εξαγοράζοντας ή συνεργαζόμενη με πρωτοπόρους σε νέες τεχνολογίες, συμπεριλαμβανομένης της γονιδιακής τροποποίησης.

«Βρισκόμαστε σε μια πολύ ιδιαίτερη στιγμή της ιστορίας», δήλωσε ο de Backer. «Ως βιομηχανία, πρέπει να αναζητήσουμε άλλους τρόπους για να επιτύχουμε πραγματικά αποτελέσματα σε τομείς με υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Αυτοί οι τομείς της πρωτεονομίας, των κυτταρικών θεραπειών, των γονιδιακών θεραπειών, της γονιδιακής τροποποίησης μας επιτρέπουν να επιτεθούμε στις ασθένειες με διαφορετικό τρόπο. Μέχρι πριν από πέντε έως 10 χρόνια, πολλά από αυτά τα πράγματα δεν ήταν δυνατά».

ΑΣΚΗΤΗΣ